Meningkatkan Akses terhadap Obat Inovatif untuk "Rare Diseases": Studi Referensi Evaluasi Ekonomi On-Demand Activated Prothrombin Complex Concentrate (aPCC) untuk Hemofilia A dengan Inhibitor di Indonesia

Abstract

Manajemen hemofilia A dengan inhibitor merupakan tantangan klinis dan ekonomi di Indonesia, khususnya dalam pengendalian perdarahan, pemilihan terapi optimal, serta keterbatasan akses terapi. Activated prothrombin complex concentrate (aPCC/FEIBA) merupakan agen bypassing yang telah digunakan secara internasional. Namun, aPCC belum tercantum dalam Formularium Nasional (Fornas), dan aksesnya masih bergantung pada Special Access Scheme (SAS) berbasis donor, sehingga ketersediaannya terbatas dan belum menjamin keberlanjutan pelayanan. Dalam konteks ini, integrasi aPCC ke dalam paket manfaat Jaminan Kesehatan Nasional (JKN) menjadi relevan untuk meningkatkan akses terhadap terapi yang lebih sesuai bagi pasien hemofilia A dengan inhibitor. Penelitian ini mengevaluasi nilai ekonomi aPCC dibandingkan recombinant activated factor VII (rFVIIa) serta dampak anggarannya dalam konteks pembiayaan nasional. Analisis utilitas biaya dilakukan menggunakan model Markov dengan perspektif pembayar, horizon waktu seumur hidup, dan siklus bulanan. Model mencakup lima status kesehatan terkait komplikasi perdarahan hingga kematian. Parameter klinis diperoleh dari literatur dengan asumsi efektivitas yang sebanding, sedangkan biaya langsung medis mencakup obat, rawat inap, dan penanganan komplikasi berdasarkan tarif nasional serta data klaim BPJS. Luaran kesehatan dinyatakan dalam quality-adjusted life years (QALYs) menggunakan utilitas yang disesuaikan dengan value set EQ-5D-5L Indonesia, dengan diskonto 3%. Analisis sensitivitas deterministik, probabilistik, dan dampak anggaran lima tahun dilakukan dengan membandingkan aPCC terhadap rFVIIa dan praktik saat ini berbasis faktor VIII (FVIII). Pada harga yang diusulkan untuk paket manfaat, aPCC menghasilkan biaya total lebih rendah dibandingkan rFVIIa (IDR 61,8 miliar vs IDR 62,6 miliar per pasien) dengan QALY setara, sehingga bersifat dominan. aPCC berpotensi memberikan penghematan tahunan IDR 51,2 miliar dan kumulatif IDR 153,6 miliar dalam lima tahun. Dibandingkan praktik berbasis FVIII, adopsi aPCC memerlukan tambahan anggaran, namun mencerminkan transisi dari terapi suboptimal menuju terapi yang lebih tepat secara klinis, terutama pada pasien dengan inhibitor titer tinggi. Secara keseluruhan, aPCC merupakan intervensi cost-effective yang berpotensi meningkatkan akses dan mengurangi ketergantungan pada SAS.